三年研发之路,资金问题始终是悬在头顶的利剑。即便如此,波波不想找外部投资,也不愿预支发行的预付款,她始终觉得“拿人手短,会失去创作的自由”。
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但这种垄断格局,即将被打破,多款在研新药正从作用机制到给药方式,向Vosoritide发起挑战。Ascendis的TransCon-CNP通过包裹技术延长了药物作用时间,实现了周剂给药,目前正处于FDA审批阶段;而BridgeBio的口服药Infigratinib,则从作用机制到用药体验实现全面突破。
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